代謝性疾病和腫瘤是威脅人類健康的重大疾病，膽固醇代謝是生物醫學的前沿領域和藥物研發的關鍵基礎。珂闌醫藥長期致力于膽固醇代謝研究，圍繞膽固醇代謝調控關鍵基因、蛋白和信號通路，揭示全新調控機制，尋找全新的干預靶標。借助于在膽固醇代謝領域的研發優勢和成果積淀，珂闌醫藥針對代謝性疾病和腫瘤尚未滿足的臨床需求，研發全新作用靶標和作用機制的原創新藥。
甾體藥物又稱類固醇藥物，在化藥工業中地位突出，占有重要的地位，是僅次于抗生素的第二大類藥物。在甾體的甾核或支鏈上引入不同的官能團后可得到不同生理活性的化合物，用于多種不同疾病的治療。目前全球生產的甾體類藥物已超過300種。近年來，甾體藥物研發日漸成為代謝疾病和腫瘤藥物研發領域的熱點：以 Obeticholic acid和Aramchol為代表的多項針對代謝性疾病的甾體類藥物研發已進入到臨床 III 期，展示了甾體類藥物研發在該領域的應用前景。
針對代謝性疾病和腫瘤，珂闌醫藥整合了新藥研發中基于靶標調控機理的報告基因篩選系統，蛋白質小分子互作系統、基于靶標功能的體外藥效測試系統，構建生化與細胞測試自主研發平臺，全方位進行藥物優化，高效推動藥物研發深入與開展。
珂闌醫藥長期致力于膽固醇代謝的研究，對代謝性疾病具有深刻的理解和專業的認識。立足于專業的技能和豐富的經驗，珂闌醫藥對代謝性疾病具有獨特的研發優勢，建立并開展了包括高脂血癥、動脈粥樣硬化癥、非酒精性脂肪性肝病、糖尿病、腫瘤等在內的多項實驗動物模型研究，擁有一整套專業且完善的疾病分析模型和干預手段。
對于蛋白質靶標，在了解其結構信息的基礎之上，珂闌醫藥的結構生物學研究人員利用靶標蛋白的結構生物學數據結合計算機虛擬建模來解析并預測蛋白質靶標和化合物的結合模式，產生創新的化合物設計思路，優化其生物效應、靶標特異性或物理化學性質。
珂闌醫藥專注于脂質代謝和腫瘤信號通路的甾體藥物的自主研發與設計，以小分子化合物（如甾體化學）為起點，通過全合成或對天然甾體物質的官能團改造獲得創新型化合物。同時結合計算機輔助設計及結構生物學，對藥物結構和活性進行優化，致力于開發針對代謝性疾病和腫瘤的新型甾體類藥物。
隨著新一代測序技術的發展，對大規模人群和遺傳家系進行測序分析，并結合各種代謝表型，已發現越來越多的基因變異會影響人體代謝，增加或降低心血管疾病、脂肪肝、糖尿病等的發病風險。珂闌醫藥從生物化學和人類遺傳學的角度探究膽固醇代謝機制，利用基因組學工具和遺傳學知識，開發并驗證新靶點，尋找針對代謝性疾病和腫瘤的創新療法。
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